• 新的CRISPR实验纠正了小鼠的凝血

    2019-05-21 13:40:16

    新的CRISPR实验纠正了小鼠的凝血 基因编辑的未来正在慢慢接近伟大的希望。围绕CRISPR / Cas9的最新发展显示其在纠正引起疾病的突变方面的效率和前景。它首次被用于开发双基因疗法

      新的CRISPR实验纠正了小鼠的凝血

      基因编辑的未来正在慢慢接近伟大的希望。围绕CRISPR / Cas9的最新发展显示其在纠正引起疾病的突变方面的效率和前景。它首次被用于开发双基因疗法来治疗小鼠血友病B,这通常会导致凝血蛋白质缺陷。

      来自宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的科学家开发了一种双基因治疗方法。提供由CRISPR / Cas9创建的基因的关键组分来治疗血友病B.重要的是要记住,CRISPR是一种革命性的基因编辑方法,由于其潜力而受到批评。大多数单基因疾病如血友病是由不同引起的。突变分散在特定基因而不是单一的主要突变。这意味着载体必须适用于任何突变的患者。在CRISPR / Cas9基因靶向方法的帮助下,该研究转变为临床前的“概念证明”。根据“科学日报”,CDC称血友病发生在仅在美国就有大约5000名活产婴儿和约2万名患有血友病的人。第一作者Lili Wang说,他们的方法治愈了他们用于研究的老鼠。她的团队在一个小鼠模型中进行了实验,其中凝血因子基因被淘汰。

      他们使用CRISPR特异性靶向基因中的一个区域,直接将它们传递给小鼠的肝细胞。新生和成年小鼠注射这两种载体在四个月内显着改善。

       当它们被给予部分肝脏时去除后,他们都在手术中幸存下来,没有并发症或干预。这证明了CRISPR作为一种体内基因组编辑方法的潜力,不仅适用于血友病等疾病,也可能是其他疾病。